柴直子先生の論文が採択

柴直子先生の論文「Efficacy of exon-skipping therapy for DMD cardiomyopathy with mutations in actin binding domain 1 」がMolecular Therapy-Nucleic Acids (IF 2022=8.8) に採択されました。

遺伝子編集技術を用いて正常iPS細胞からジストロフィン遺伝子異常iPS細胞株を作製し、心筋細胞の表現型を詳細に比較するとともに、疾患心筋細胞に対してエクソンスキッピングで表現型が治療可能か検討した論文です。

論文はこちらから　↓

https://www.cell.com/action/showPdf?pii=S2162-2531%2823%2900278-0